Нурислам Марат из Тараза получил инъекцию препарата «Онасемноген абепарвовек» (Zolgensma), применяющегося для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), о чем передает пресс-служба фонда "Қазақстан халқына".
Сообщается, что введение инъекции было произведено на базе Национального научного медицинского центра материнства и детства, который оказывает услугу в рамках гарантированного объема бесплатной медицинской помощи.
По данным пресс-службы фонда, введение препарата прошло успешно, а состояние ребенка в настоящее время оценивается как стабильное.
"Сейчас моему сыну 1,2 года, за последнее время есть улучшения, он стал держать голову 5-7 минут. Это большая радость для нас. Спасибо большое всем, кто оказал нам помощь, если бы не вы, мы бы не получили этот шанс на выздоровление"
"Я сама не ожидала, что нас так встретят, провели консультацию, всё подсказали, все время с нами на связи. Мы не были уверены, что нам одобрят препарат",
рассказывает мама Нурислама Айгерим Сариева.
Zolgensma - препарат генной терапии, нацеленный на лечение спинальной мышечной атрофии, которая вызвана нарушением в гене. Препарат является самым дорогостоящим в мире - одна его доза стоит около 2 млн долларов (949 млн тенге).
"На сегодня Фондом обеспечено лекарственными средствами 53 пациента с редкими и тяжелыми заболеваниями на сумму более 11,3 млрд тенге. Из них 44 - это пациенты с орфанными заболеваниями, в том числе 37 детей",
сообщается на сайте фонда.
