Швейцарского производителя лекарств Novartis сообщил о смерти двоих детей в России и Казахстане. Оба ребенка умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) при помощи препарата Zolgensma.
Компания уведомила о случившемся органы здравоохранения в странах, где продается препарат, и проинформировала медицинских работников. Производитель также выразил уверенность в «общем благоприятном профиле соотношения риска и пользы от «Золгенсма»».
Как сообщает РИА Новости, причиной обеих смертей стала острая печеночная недостаточность, наступившая после пяти-шести недель введения препарата методом инфузии.
Zolgensma считается самым дорогим в мире препаратом – одна доза стоит более двух миллионов долларов.
Дело в том, что спинальная мышечная атрофия относится к генетическим наследственным заболеваниям, и до настоящего времени лечение таких больных заключалось в снятии симптомов и пожизненном приеме дорогостоящих препаратов. По статистике, 50% больных СМА детей не доживают до двух лет.
До последнего времени радикальных методов лечения СМА не существовало. Эффект показала только генная терапия. Единственная доза препарата Zolgensma обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию.
Вообще для лечения СМА в мире используют три препарата — «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». «Спинраза» и «Рисдиплам» надо принимать пожизненно. «Золгенсму» вводят только один раз, дети перестают терять контроль над мышцами, но лекарство не может обратить вспять уже нанесенный ущерб.
